Off-label användning

Martina Feichter studerade biologi med ett valbart ämne apotek i Innsbruck och fördjupade sig också i en medicinsk växts värld. Därifrån var det inte långt till andra medicinska ämnen som fortfarande fängslar henne till denna dag. Hon utbildade sig till journalist vid Axel Springer Academy i Hamburg och har arbetat för sedan 2007 - först som redaktör och sedan 2012 som frilansskribent.

Mer om -experterna Allt -innehåll kontrolleras av medicinska journalister.

Vid användning utanför märket används läkemedel utanför deras officiella godkännande. Om till exempel läkaren förskriver ett barn ett antibiotikum som endast är godkänt för vuxna, görs detta "off label". Här kan du ta reda på vilka skäl det kan finnas för användning utanför märket och vilka risker som är förknippade med det!

Vad betyder "off-label use"?

Den engelska termen "off-label use" betyder "felaktig användning" eller "icke-godkänd användning". Detta innebär användning av ett läkemedel mot sjukdomar eller sjukdomar eller i vissa patientgrupper för vars behandling läkemedlet i fråga faktiskt inte har något godkännande från tillsynsmyndigheterna.

Inträde är strikt reglerat

Sådant godkännande, dvs. godkännande, krävs för varje läkemedel: Om ett läkemedelsföretag har utvecklat ett nytt läkemedel måste det fortfarande godkännas av myndigheterna, dvs kontrolleras och godkänns. Den behöriga licensmyndigheten för de flesta läkemedel i Tyskland är Federal Institute for Drugs and Medical Devices (BfArM). För vissa läkemedel (t.ex. vacciner) måste dock Paul Ehrlich Institute (PEI) bevilja godkännande.

Sådant godkännande gäller bara för ett specifikt tillämpningsområde - för en specifik sjukdom eller ett specifikt symptom och en specifik grupp människor (t.ex. akut migrän med eller utan aura hos vuxna). Typ av applicering av läkemedlet (t.ex. som en tablett eller spruta under huden), dosering och användningstid anges också i godkännandet.

En tillverkare kan ansöka om flera godkännanden för sitt läkemedel från början, dvs för flera tillämpningsområden. Eller så kan han ansöka om förlängning av ett befintligt godkännande, till exempel så att ett influensamedicin för vuxna också kommer att godkännas för barn i framtiden.

För varje ansökningsområde som ansökts måste läkemedelsföretaget lämna studieresultat till tillsynsmyndigheterna som visar effektiv och säker användning av läkemedlet i detta applikationsområde och i detta formulär.

Off-label användning under vissa förhållanden

I praktiken visar sig dock vissa läkemedel också vara till hjälp för sjukdomar, sjukdomar eller grupper av andra människor än de som är tillåtna. Tillverkaren kan då också ansöka om godkännande för dessa tillämpningsområden. Men eftersom detta är mycket kostsamt och tidskrävande, klarar läkemedelsföretag ofta utan det.

Så det händer att läkare använder många droger utanför deras godkännande ("off label") under vissa förutsättningar. Läkare använder denna off-label-användning, till exempel när en sjukdom inte kan behandlas tillräckligt med de läkemedel som är godkända för dem, men ett läkemedel som inte har godkänts har visat effektivitet här.

Off-label-användning: den rättsliga situationen

Varje läkare får i princip förskriva läkemedel utanför respektive godkännande. Han borde till och med göra detta om, från hans professionella synvinkel, beredningen i fråga är det bästa behandlingsalternativet för en viss patient. Men för att vara på den säkra sidan rekommenderar medicinska samhällen endast off-label användning till läkare om vetenskapliga studier har visat att läkemedlet också är effektivt inom det icke-godkända användningsområdet.

Om läkaren vill förskriva ett läkemedel "off label", är han skyldig att noggrant informera patienten: Han måste påpeka att läkemedlet i fråga inte är godkänt för avsett bruk. Läkaren måste också informera patienten om möjliga alternativ, den planerade behandlingens gång och eventuella konsekvenser och risker.

Ansvar för biverkningar

Om läkare ordinerar ett läkemedel som avsett (dvs. i den rekommenderade dosen) inom ramen för dess godkännande och patienten sedan upplever allvarliga biverkningar, är tillverkaren ansvarig för detta.

Situationen är annorlunda med användning utanför märket: Om läkaren förskriver ett läkemedel utanför godkännandet kan han bli ansvarig för allvarliga biverkningar. Läkemedelsföretaget bär i regel inget ansvar här.

Det finns dock undantag: till exempel har vissa tillverkare av läkemedel som innehåller valproinsyra erkänt off -label användning av deras preparat för att förebygga migrän - och därmed också tagit ansvar för sådan användning.

Off-label användning: risker

Effekten av ett läkemedel utanför de godkända tillämpningsområdena har mestadels inte vetenskapligt undersökts och bevisats i detalj. Det saknas också ofta tillförlitliga vetenskapliga data om möjliga biverkningar och risker, särskilt i samband med off-label-användning (allmänna data om oönskade effekter av ett läkemedel är dock vanligtvis resultatet av studierna av de första godkännandena).

Korrekt dosering är inte alltid lätt att uppskatta med off-label användning, till exempel när barn ska behandlas med ett vuxet läkemedel. Eftersom dosen och effekten av ett läkemedel inte nödvändigtvis är proportionella mot kroppens dimensioner (höjd, vikt, kroppsyta). Att helt enkelt halvera dosen för en vuxen på 70 kg vid behandling av ett barn på 35 kg kan vara fel - den reducerade dosen kanske inte är tillräckligt effektiv eller fortfarande för hög för barnet.

När det gäller användning utanför märket, brukar läkare orientera sig mot studier som undersöker användningen av ett läkemedel i ett icke-godkänt område. Denna forskning är ofta av god kvalitet och innehåller information som dos och användningstid. I sådana fall blir off-label användning mindre oroande. De är dock inte tillräckliga för att få officiellt godkännande av läkemedlet för tillämpningsområdet.

Off-label användning: exempel

Det finns ett antal aktiva ingredienser som läkare använder off-label. Några exempel ges nedan.

Vuxenmedicin för barn

Vissa läkemedel på marknaden har bara testats för effekt och säkerhet hos vuxna och har endast godkänts för användning hos vuxna. De studier på vuxna som krävs för godkännande är mindre tidskrävande för läkemedelsföretag än motsvarande studier om barn.

Detta innebär att vid behandling av barn kan läkare behöva tillgripa "vuxenmedicinering" eftersom det inte finns motsvarande godkända preparat för barn.

En EU -förordning som har gällt sedan 2007 erbjuder läkemedelsproducenter bland annat särskilda incitament för att få ut läkemedel för barn på marknaden - det vill säga preparat vars effektiva och säkra användning hos barn har testats tillräckligt och sedan godkänts.

Samtidigt säkerställer förordningen att läkemedlen undersöks i hög kvalitet och att de är korrekt godkända.

Epilepsimedicin mot migrän

Läkemedlet valproinsyra har en kramplösande effekt och är godkänd för behandling av epilepsi och bipolära sjukdomar. Enligt studier kan det också förebygga migrän, dvs effektivt minska antalet migränattacker hos vuxna patienter.

Därför, under vissa förhållanden, används den aktiva ingrediensen vid off-label användning för migränprofylax hos vuxna. En av villkoren är att godkända profylaxläkemedel mot migrän inte har fungerat eller inte får användas för patienten.

Hos barn och ungdomar kan valproinsyra inte förhindra migrän bättre än ett dummy -läkemedel (placebo). Därför är den aktiva ingrediensen inte lämplig för migränprofylax i denna patientgrupp.

Cancerläkemedel "off label"

Det tar mycket tid innan den komplicerade godkännandeprocessen för ett läkemedel är klar - tid som ofta inte är tillgänglig vid behandling av cancerpatienter. Därför är off-label användning vid cancerterapi inte ovanligt:

I många fall har de studier som presenterats om ett läkemedels effekt och säkerhet redan kontrollerats av godkännandemyndigheten och de positiva resultaten av detta test har redan publicerats, men godkännandeprocessen har ännu inte slutförts helt. Fram till dess kommer läkemedlet ofta att användas som standard vid cancerterapi och till och med rekommenderas för det i medicinska riktlinjer.

En annan möjlighet: ett läkemedel som är godkänt för behandling av till exempel lungcancer har också visat sig vara effektivt vid magcancer. Tillverkaren kan sedan ansöka om förlängning av godkännandet, vilket i sin tur är tidskrävande. Under tiden (dvs tillfälligt) kan läkare sedan använda lungcancerläkemedlet off-label mot maligna magtumörer.

Ibland sparar tillverkarna sig ett tidskrävande och kostsamt ytterligare godkännande. Då kan det vara så att off-label-användningen praktiskt taget är permanent.

"Off-label" läkemedel: betalar sjukförsäkringsbolaget?

Patienter måste vanligtvis betala för "off-label" terapi ur egen ficka. De lagstadgade sjukförsäkringsbolagen täcker endast kostnaderna under vissa förutsättningar.

En förutsättning för detta är att experter betygsätter off-label-användningen positivt. För att göra detta kontrollerar de vetenskapliga data om läkemedlets effektivitet inom det icke-godkända tillämpningsområdet. De tar också hänsyn till om sjukdomen är allvarlig, hur andra terapialternativ är och hur utsikterna för framgång med "off-label" terapi är.

Dessutom måste läkemedlet i fråga ha något slags godkännande i Tyskland om ett sjukförsäkringsbolag ska betala för "off-label" -ansökan.

En annan förutsättning för antagandet av kostnader är att tillverkaren av läkemedlet i fråga godkänner off-label-användning-det vill säga erkänner användningen av hans läkemedel inom det icke-godkända tillämpningsområdet och därmed accepterar ansvar för det. Då kan de lagstadgade sjukförsäkringsbolagen besluta att täcka kostnaderna.

Detta är till exempel möjligt för ovannämnda läkemedel som innehåller valproinsyra, för vilka tillverkarna har godkänt off-label användning för migränprofylax.

Tagg:  läkemedel vaccinationer Diagnos