"Dramatiska biverkningar är sällsynta"

Christiane Fux studerade journalistik och psykologi i Hamburg. Den erfarna medicinska redaktören har skrivit tidningsartiklar, nyheter och faktatexter om alla tänkbara hälsoteman sedan 2001. Förutom sitt arbete för är Christiane Fux också aktiv i prosa. Hennes första kriminalroman publicerades 2012, och hon skriver, designar och publicerar också sina egna kriminalpjäser.

Fler inlägg av Christiane Fux Allt -innehåll kontrolleras av medicinska journalister.

I Frankrike drabbades fem friska män av allvarlig hjärnblödning efter att ha tagit ett nytt läkemedel, och en dog. Ändå är sådana tester oumbärliga, förklarar Dr. Rolf Hömke, presstalesperson för Association of Research-Based Pharmaceutical Manufacturers, i en intervju med

Dr. Rolf Hömke

Dr. Rolf Hömke är pressansvarig för vetenskapspressen vid Association of Research-Based Drug Manufacturers (VFA).

Dr. Hömke, incidenten i Rennes, Frankrike, är tragisk, särskilt för att männen var mycket friska innan de tog den aktiva ingrediensen. Hur kan läkemedelsforskning etiskt utsätta friska människor för potentiellt dödliga risker?

Först och främst skulle jag vilja säga: Vi är bestörta över vad som hände med deltagarna och hoppas att de fyra offer som har behandlats sedan händelsen snart kommer att bli bättre.

Som svar på din fråga: Läkemedel utvecklas för att hjälpa sjuka människor eller - när det gäller vacciner - för att skydda friska människor. Detta är den enda grundläggande motiveringen för att utsätta människor för risker. Det är etikkommittéernas och läkemedelsmyndigheternas uppgift att besluta från fall till fall, som måste granska och godkänna varje studie med människor innan den kan äga rum.

Vad görs för att skydda deltagare i läkemedelsförsök?

Det finns strikt reglerade godkännandeförfaranden för studierna. Det viktigaste är: varje ny aktiv ingrediens eller hjälpsubstans får inte komma i kontakt med människor alls. En hel serie föreskrivna tester med cellkulturer och olika djurarter fortsätter. Allt som märks där slängs. Det betyder att en hel rad ämnen som också skulle orsaka problem för människor är ur drift.

Vägen från idén i laboratoriet till det godkända läkemedlet tar i genomsnitt mer än 13 år. Ungefär halvvägs kommer den punkt där den första personen måste ta det nya läkemedlet. Och om det alls är möjligt bör det vara hälsosamt.

Varför inte någon som redan har sjukdomen i fråga? Han skulle åtminstone ha nytta av ett sådant läkemedel direkt.

I vissa fall görs det faktiskt så. Med vissa cancerläkemedel, till exempel, utförs tester direkt med patienter om allvarliga biverkningar som illamående eller håravfall är oundvikliga under deras användning. Det vore knappast rimligt för en frisk person. En allvarligt sjuk person kan å andra sidan säga till sig själv: "Bättre ett läkemedel som skakar mig men kan hjälpa än ingen chans." Det är dock vanligtvis att föredra att testa en ny aktiv ingrediens på friska människor först.

Varför?

Det finns många anledningar till det. I tester med till exempel sjuka är det svårare att avgöra vilka symptom som beror på sjukdomen och vilka som beror på den nya aktiva ingrediensen. Framför allt kan vi dock bara lära känna normalläget för friska testpersoner: Hur snabbt kommer den aktiva ingrediensen i blodet efter intag? Hur hög är hans koncentration där då? Hur snabbt utsöndras ämnet - och sker detta huvudsakligen via njurarna eller tarmarna?

Så djurförsök är inte tillräckligt för att klargöra detta.

Oftast beter sig ett ämne på samma sätt hos människor och djur, men det finns ibland avvikelser. De spelar inte nödvändigtvis en roll för tolerans hos friska människor, men de kan orsaka problem för sjuka människor. Till exempel har många diabetiker skadade njurar. Då är det viktigt att veta i förväg att en aktiv ingrediens kommer att stanna längre i din kropp.

Hur meningsfulla är djurförsök då?

Utvärderingar under decennier har visat att cirka 70 procent av biverkningarna finns i djurförsök som senare också skulle förekomma hos människor. Så: majoriteten av problemen kan ses och fångas upp, bara inte alla.

Så nästan en tredjedel av biverkningarna blir oupptäckta eftersom de inte förekommer hos djur utan bara hos människor?

Det är rätt.

Hur ofta uppstår sådana biverkningar i fas I -studier, dvs. när en aktiv ingrediens testas på friska människor för första gången?

Att man hittar någon form av reaktion - att blodtrycket stiger eller sjunker, att ett ämne blir yr eller kräks, det händer om och om igen. Och du kan hellre förvänta dig det av en frisk person än av en sjuk person som redan är belastad av sin sjukdom. Detta är en annan anledning till att friska testpersoner är viktiga i denna fas. Dödsfall eller dramatiska biverkningar som i Rennes är dock det absoluta undantaget.

Vad betyder det konkret?

Specifikt betyder detta: Det har aldrig funnits något liknande i Tyskland. Och detta trots att Federal Institute for Drugs and Medical Devices (BfArM) har godkänt 10 000 kliniska prövningar under de senaste elva åren, inklusive mer än 2700 med mer än 100 000 friska volontärer. Innan det aktuella fallet i Rennes fanns det ett annat fall i Storbritannien 2006 där livshotande immunreaktioner inträffade i hela Europa.

Därefter skärptes riktlinjerna för de första testerna av aktiva ingredienser som anses vara riskabla hos människor. Ändå har en man nu dött.

Eftersom ämnen med en liknande effekt redan hade testats utan incidenter, hörde sannolikt inte den aktiva substansen som används i Rennes till denna ökade säkerhetskategori. Den aktiva ingrediensen tolererades tydligen också väl av deltagare som hade testat lägre doser under de föregående månaderna.

Vad görs annars för att minimera riskerna?

För de första studierna får forskarna bara använda doser som är mycket lägre än vad som senare bör ingå i läkemedlet. Du börjar sänka med tio krafter. Endast om det inte finns några problematiska biverkningar skulle du administrera högre doser och arbeta dig upp till den avsedda dosen.

Det var samma sak i Frankrike, där hjärnblödningarna endast inträffade hos patienter som tog flera doser av den aktiva ingrediensen. Detta innebär dock att denna strategi inte erbjuder fullständig säkerhet heller.

Nej. Det finns inget som heter fullständig säkerhet. Men mycket görs för att hålla risken så låg som möjligt.

Tagg:  huskurer förebyggande anatomi