Genterapi - lappat genom

Christiane Fux studerade journalistik och psykologi i Hamburg. Den erfarna medicinska redaktören har skrivit tidningsartiklar, nyheter och faktatexter om alla tänkbara hälsoteman sedan 2001. Förutom sitt arbete för är Christiane Fux också aktiv i prosa. Hennes första kriminalroman publicerades 2012, och hon skriver, designar och publicerar också sina egna kriminalpjäser.

Fler inlägg av Christiane Fux Allt -innehåll kontrolleras av medicinska journalister.

I teorin kan fel i det genetiska materialet redan i dag åtgärdas på ett målinriktat sätt. Men genterapi är fortfarande i sin linda - riskerna är höga.

Medfödda eller förvärvade genetiska störningar är orsaken till många sjukdomar - från ärftliga sjukdomar till cancer. Genterapi syftar vanligtvis till att kompensera för eller rätta till fel i den genetiska sammansättningen.

Substitutionsbehandling - fast kod

Genterapiens högsta disciplin är förmodligen substitutionsterapi. Poängen är att byta sjuka gener i kroppen mot friska. I det optimala fallet behöver en sådan terapi bara appliceras en gång.

För substitutionsterapi måste läkare kanalisera terapeutiska gener till patientens kroppsceller. Virus som har fulländat en sådan process för sin egen reproduktion används vanligtvis som transportfordon. För det första är viruset defuserat så att det inte gör patienten sjuk. Detta tar bort alla virusgener som kan vara skadliga för människor. Men det fungerar ännu inte perfekt: Studier har upprepade gånger visat mycket kritiska förlopp av sjukdomen. Forskare arbetar därför med metoder där virusen ersätts av mer kompatibla artificiella transportörer (vektorer).

Transportörerna kan injiceras i blodet eller vävnaden (in vivo), eller så tar läkarna celler från patienten som sedan "infekteras" med de friska generna i laboratoriet och sedan planteras om (ex vivo). Ibland, som i fallet med cystisk fibros, har framgång också uppnåtts med andningsspray. Effekterna varade dock bara cirka 30 dagar.

Cystisk fibros är en monogen sjukdom där endast en gen är defekt. Forskarna lägger för närvarande särskilt hopp om sin läkning. Än så länge är metoden dock en framtidsdröm för de flesta med gener. Genterapi är fortfarande i sin linda och innebär stora risker.

I Tyskland ges därför livshotande patienter, mestadels barn för vilka det inte finns andra läkningsmetoder, behandling med genterapi. De mest kända exemplen på denna ansökan är monogena immunsjukdomar där endast en enda gen är defekt, särskilt sjukdomar i immunsystemet.

Med dessa är en benmärgsdonation ofta den enda utsikten till botemedel. Men att hitta en lämplig donator tar ofta för lång tid och, om de inte behandlas, dör patienterna väldigt unga. Som en del av genterapi är benmärgsceller utrustade med lämplig gen och förs tillbaka in i patientens kropp. Detta har redan varit framgångsrikt i enskilda fall.

Tilläggsterapi - styrketräning för gener

Tilläggsterapi handlar om att stärka vissa genfunktioner. Ett exempel på detta är försöket att smuggla in gener i immuncellerna som stärker försvaret mot cancer. Denna form av genterapi har hittills endast använts mycket sällan eftersom dess risker inte har undersökts tillräckligt.

Undertryckningsterapi - Stoppa bråkmakare

Målet med undertryckande terapi är exakt motsatsen: Syftet här är att specifikt undertrycka ohälsosam genaktivitet. Ett möjligt tillämpningsområde skulle vara behandling av HIV-infekterade personer, som använder genterapi för att stoppa spridningen av de fyra i blodet.